Investigadores españoles presentan el primer fármaco para el síndrome del corazón rígido

La amiloidosis cardiaca por transtiretina es una enfermedad caracterizada por la acumulación de la proteína amiloide en el tejido cardiaco. Esta sustancia se deposita en forma de placas en las paredes del corazón, haciéndolas más gruesas y rígidas, e impidiendo que puedan cumplir con su función de forma correcta.

La importancia del diagnóstico precoz en esta enfermedad es clave para su tratamiento. “La amiloidosis cardiaca puede conllevar problemas graves, como los derivados por un problema de bombeo o actividad eléctrica. Por ello, es de vital importancia identificar a estos enfermos cuanto antes y comenzar a tratarlos. De no ser así, el pronóstico se ensombrece, con estimaciones de vida que no superan los meses en algunas variantes”, explica el cardiólogo David González, del Hospital Universitario de Salamanca.

Hasta la fecha, los únicos tratamientos disponibles no actuaban contra la proteína amiloide ya depositada en el corazón, sino que solamente retrasaban la progresión de la enfermedad. La falta de medicación apropiada reducía en gran medida las opciones de tratamiento. De acuerdo con el doctor González, “hasta hace unos años no había fármacos para combatir el avance de la enfermedad. Únicamente era posible el tratamiento sintomático o, en los casos más seleccionados, el trasplante del órgano afecto”. Sin embargo, esta situación podría cambiar. Según un estudio, liderado por el Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC) y del Ciber Cardiovascular  (CIBERCV), y publicado en la revista The New England Journal of Medicine, el fármaco NI006, administrado por vía intravenosa, favorece una reducción aparente de los depósitos de esta proteína en el corazón.

Este estudio, dirigido por Pablo García Pavía, cardiólogo del Hospital Puerta de Hierro, arroja resultados muy prometedores en la lucha contra esta enfermedad. En la primera fase se evaluaron los perfiles de seguridad del NI006 y se realizaron estudios de imagen cardiaca de todos los afectados. Se seleccionaron aleatoriamente cuarenta pacientes con insuficiencia cardiaca crónica, que recibieron infusiones intravenosas de NI006 o placebo, durante cuatro semanas, cada cuatro meses.

Los resultados de esta investigación, aún en fase clínica 1, ofrecen opciones para desarrollar nuevos fármacos que ayuden a combatir esta patología en una población que cada vez se encuentra más envejecida y es más susceptible de sufrir problemas de salud asociados a la edad. Para el doctor González “actualmente comenzamos a ver la luz. Moléculas como el Tafamidis, que enlentece la progresión de la enfermedad o la ilusionante comunicación de los compañeros del CNIC, liderados por el Doctor Pavía, muestra como nuevos anticuerpos parecen ser capaces de identificar la proteína amiloide, señalarla y que sea nuestro propio sistema el encargado de eliminarla”.

Estas conclusiones, a pesar de que demuestran la eficacia del fármaco, tienen que complementarse con ensayos clínicos adicionales, que permitan demostrar la efectividad de la medicación en un conjunto de pacientes más extenso.

 

 

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