Por Gonzalo de Esteban
19 de octubre de 2026El Hospital público La Paz de la Comunidad de Madrid ha marcado un hito en el tratamiento de las enfermedades raras al aplicar por primera vez en la región una terapia génica a un paciente con hemofilia B. Esta estrategia terapéutica de vanguardia permite proporcionar al propio organismo la información genética necesaria para fabricar la proteína responsable de la coagulación sanguínea y detener los sangrados. La intervención supone un cambio de paradigma para una patología que, hasta la fecha, obligaba a los enfermos a recibir inyecciones periódicas del factor deficitario durante toda su vida.
La hemofilia B es un trastorno hereditario en el que los afectados sufren sangrados frecuentes de forma espontánea o tras pequeños golpes, especialmente dentro de las articulaciones como tobillos, rodillas y codos. Estas hemorragias repetidas provocan dolor, daño articular progresivo y severas limitaciones de movilidad. Aunque los tratamientos actuales con factor IX de vida media extendida ya habían permitido espaciar las administraciones, la terapia génica transforma este modelo al actuar directamente en la causa de la dolencia.
Una sola dosis
A diferencia de los tratamientos tradicionales que reponen el factor IX desde el exterior, la terapia génica utiliza un vector viral modificado e inofensivo que transporta el gen correcto hasta los hepatocitos (las células del hígado). Mediante una única infusión intravenosa, las células hepáticas reciben las instrucciones genéticas para empezar a sintetizar la proteína por sí mismas de forma continuada.
El objetivo de esta técnica es lograr que el propio cuerpo mantenga unos niveles de coagulación suficientes para reducir drásticamente las hemorragias y, en la mayoría de los casos, suspender la profilaxis permanente que condicionaba el día a día de estos enfermos. Los especialistas se refieren a este logro como una "cura funcional", ya que, aunque el paciente deja de necesitar medicación continua y no sufre sangrados, la alteración genética original se mantiene en el resto de sus células y continúa siendo transmisible a la descendencia.
Una nueva etapa para los pacientes
Tras la infusión del tratamiento, el equipo médico de La Paz mantiene un estrecho seguimiento del paciente, evaluando la función hepática y la evolución de los niveles de transaminasas, que en algunos casos pueden requerir el uso temporal de corticoides. Debido a que la respuesta individual puede variar, el control clínico se prolongará durante años para monitorizar la eficacia y la seguridad de la terapia a largo plazo.
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