Un estudio internacional liderado por un cardiólogo español identifica cómo reducir la mortalidad en la amiloidosis cardiaca

La amiloidosis cardiaca por transtiretina es una enfermedad grave en la que se acumulan depósitos de una proteína anómala en las paredes del corazón. Esto provoca un engrosamiento progresivo del músculo cardiaco, favorece la aparición de arritmias y puede terminar derivando en una insuficiencia cardiaca grave.

Antes de la llegada de los tratamientos específicos, los pacientes con esta enfermedad tenían una esperanza de vida de entre dos y seis años. En la actualidad existen dos grandes estrategias terapéuticas: los estabilizadores de transtiretina, que buscan impedir la formación de amiloide, y los tratamientos silenciadores, cuyo objetivo es reducir la producción de esta proteína en el hígado.

Un nuevo estudio internacional dirigido por el doctor Pablo García-Pavía, jefe de sección de Cardiopatías Familiares del Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda y jefe de grupo del CNIC y del CIBERCV, ha analizado qué papel debe ocupar cada una de estas opciones.

La investigación, publicada en Nature Medicine, incluyó a 1.432 pacientes de distintos países y evaluó los efectos de un nuevo silenciador genético de transtiretina, tanto utilizado de forma individual como en combinación con un tratamiento de base con estabilizadores.

Los resultados muestran que los pacientes que recibieron únicamente el tratamiento silenciador obtuvieron beneficios clínicamente relevantes. Entre ellos, una reducción de la mortalidad cardiovascular y de los eventos cardiovasculares recurrentes, además de un menor deterioro de la capacidad funcional y de la calidad de vida.

Sin embargo, los investigadores no observaron un beneficio clínico adicional en los pacientes que ya estaban recibiendo un estabilizador de transtiretina al inicio del estudio y añadieron posteriormente el tratamiento silenciador.

Para García-Pavía, estos resultados permiten aclarar una de las principales dudas sobre la estrategia terapéutica. El estudio apunta a que la combinación de ambos tratamientos no aporta ventajas adicionales y que, por el contrario, deben utilizarse de forma individual según las características de cada paciente.

El trabajo también refuerza la necesidad de avanzar hacia un abordaje más personalizado de la amiloidosis cardiaca, identificando qué pacientes se benefician más de cada estrategia y evitando combinaciones que no mejoren los resultados clínicos.

García-Pavía es uno de los principales expertos internacionales en esta patología y lidera el documento de la Sociedad Europea de Cardiología sobre diagnóstico y tratamiento de la amiloidosis cardiaca, cuyas recomendaciones se utilizan como referencia a nivel internacional.

 

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