Por Santiago Melo
5 de mayo de 2025Profesionales del Hospital Universitario La Paz han logrado tratar con éxito, por primera vez en el mundo, una enfermedad autoinmune extremadamente rara mediante terapia celular CAR-T, gracias al uso del medicamento ARI-0001 desarrollado por el Hospital Clínic de Barcelona. La paciente, una niña de 11 años con dermatomiositis anti-MDA5, una patología con alta tasa de mortalidad, ha experimentado una remisión completa tras un año sin necesidad de tratamiento inmunosupresor.
La dermatomiositis anti-MDA5 es una enfermedad autoinmune que se presenta en un caso por cada millón de personas y que puede provocar un daño pulmonar acelerado con una mortalidad de entre el 30 % y el 66 % en los seis primeros meses desde su aparición.
El caso de esta paciente comenzó con una afectación cutánea y pulmonar grave que la llevó a la UCI con 10 años, haciéndola dependiente de ventilación mecánica y soporte extracorpóreo ECMO, a pesar de haber recibido múltiples tratamientos inmunosupresores.
Ante la falta de respuesta, se decidió aplicar una terapia CAR-T CD19, específicamente el medicamento ARI-0001. Este tratamiento, empleado hasta ahora principalmente en cáncer hematológico, ha conseguido reiniciar el sistema inmunitario causante de la enfermedad de forma segura y efectiva.
Desde que se le administra el tratamiento, la evolución clínica de la paciente ha sido favorable. Ha pasado de necesitar más de diez líneas de inmunosupresión a no requerir ninguna, y ya respira por sí misma durante el día. También se observa una mejoría progresiva de su función motora.
La niña ha pasado de estar en una situación crítica a una vida con normalidad. Actualmente asiste al colegio, puede caminar, apenas necesita oxígeno y continúa sin tratamiento inmunosupresor.
El caso ha sido publicado en la revista científica Med y ha contado con la implicación de un equipo multidisciplinar del Hospital La Paz, incluyendo servicios de Reumatología, Hemato-oncología, Endocrinología, Neurología, Neumología, Inmunología, Medicina Interna, Rehabilitación y UCI, además del Instituto de Investigación IdiPaz y la Unidad de Terapias Avanzadas de la Fundación CRIS contra el Cáncer. Han colaborado también el Hospital Niño Jesús, el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) y el Hospital Clínic de Barcelona.
Este avance representa un hito en el uso de terapias celulares para enfermedades autoinmunes graves y plantea nuevas posibilidades terapéuticas en patologías sin opciones eficaces hasta la fecha.
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